I en klinisk studie som rör diabetes finns det många begrepp och förkortningar att hålla reda på. Här listar vi några som kan vara bra att känn till:
ADA:American Diabetes Association. Ofta används kriterier för vad som är diabetes enligt ex ADAs kriterier/klassifikation ( eller enligt WHOs klassifikation)
AE ( Adverse Event): Biverkan/negativ reaktion som drabbar en patient sedan den ingått i en klinisk läkemedelsprövning. Även om det inte alls förefaller ha med studien att göra ex en cykelolycka, så registeras detta som en AE
AUC: Area Under the Curve; den area under kurvan när man ex mäter C-peptid vid MMTT ( se dessa!)
Audit: Inspektion där en utomstående expert noggrant kontrollerar atty studien har genomförts påett korrekt sätt, att allt är korrekt registerat etc
Betacell: Den celltyp i de Langerhanska öarna som bildar proinsulin, som klipps itu och frisätts som en del C-peptid och en del insulin ( plus att vid stressd betacell så frisätts också en del proinsulin). Betacellen bilda också flera andra peptider ex IAPP, GAD mm
Confidentiality Agreement: Överenskommelse om konfidentialitet som en sponsor/ett läkemedelsföretag ofta kräver, och som ska signeras, innan en prövare får ta del av protokollet.
Coordinating Investigator/Koordinerande prövare: Den huvudprövare ( legitimerad läkare med GCP-utbildning och forskare inom området, som leder studien, ofta har varit ledande i att designa studien, skapa studieprotokollet etc
C-peptid: Betyder connecting peptide dvs den peptid som sammanbinder insulinets två kedjor till proinsulin. C-peptid klipps av vid frisättningen från betacellen vilket innebär att en molekyl av C-peptid motsvaras av en frisatt molekyl av insulin. Används för att mäta egen produktion av insulin, dvs betacellernas funktion
CRF (Case Record Form): Fallrapporteringsformulär som samlar all data för en studiedeltagare som efterfrågas i studieprotokollet.
CRO( Contract Research Organization): Organisation/företag som handhar monitorering av en klinisk läkemedelsprövning
DSMB ( Data Safety Monitoring Board): En grupp/kommittée, utsedd av sponsor, av utomstående experter, som har att följa studien, bedöma säkerhet och ha rätten att avbryta studien om ex den skulle verka göra mer skada än nytta, om produkten ger allvarliga SUSAR, SAE el dy
eCRF: Elektroniskt CRF ( se ovan vad CRF är), där alla uppgifter registeras vid varje besök som patienten gör.
Endpoint: Det mål som ska uppnås i en studie. Primary Endpoint är det primära målet, som måste uppnås för att studien ska ha givit ett lyckat resultat. Secondary Endpoints kan vara värdefulla komplement, men det räcker inte med att sekundära endpoints uppnås för att det ska anses att en studie har lyckats ex att man har visat att ett läkemedel har önskad effekt.
Exklusionskriterier: De kriterier som gör att en patient inte kan få delta i en studie. Kan som exempel vara förekomst av annan sjukdom, tidigare allergiska reaktioner, graviditet el dy.
GABA: Gamma Amino Butyric Acid ( GammaAmino Smörsyra), är en viktig signalsubstands i centrala nervsystemet ( avslappnande), men produceras också i Langerhanska öarna i pankreas.
GAD: Glutamic Acid Decarboxylase, ett enzym som tramsformera glutamat till GABA. Finns framförallt i centrala nervsystemet, men också i Langerhanska öarna
GADA: Autoantikropp mot GAD. Förekomst av GADA talar för autoimmun process, och predicerar kommande Typ 1 diabetes
GCP (Good Clinical Practice): Good Clinical Practice, eller god klinisk sed på svenska, är riktlinjer för hur kliniska studier ska genomföras för att säkerställa att data och resultat är korrekta samt att studiedeltagarnas rättigheter, integritet och konfident skyddas. Alla som utför kliniska studier ska vara utbildade i GCP.
GMP (Good Manufacturing Practice): Good Manufacturing Practice, eller god tillverkningssed på svenska, är ett regelverk som styr tillverkning och packning, av läkemedel, livsmedel och hälsokost. I GMP ingår även regler kring ansvarsområden och utbildning hos tillverkarens personal
IAA: Autoantikropp mot insulin. Ofta den autoantikropp som bildas först vid autoimmun process mot betacellerna. Predicerar Typ 1 diabetes.
IA-2A: Autoantikropp mot tyrosinfosfatas. En autoantikropp som ofta kommer ganska sent i den autoimmuna process som föregår manifest Typ 1 diabetes.
IB (Investigators Brochure): En prövarhandbok som sammanfattar alla relevanta egenskaper (farmakologiska, farmaceutiska, toxikologiska, farmakokinetiska och klinisk data) om ett studieläkemedel i prövningsfas.
Informerat Samtycke/Informed Consent: Inför en studie måste patient, och vårdnadshavare för barn, få muntlig och skriftlig information, som godkänts av Etikprövningsnämnd, och Samtycke måste vara signerat och daterat innan patienten kan inkluderas i studien
Inklusionskriterier: De kriterier som patienten ska uppfylla för att få delta i studien ex viss ålder, viss diagnos, viss vikt etc
Investigator/Prövare: Den läkare ( måste alltid vara legitimerad läkare med GCP-utbildning) som på en klinik ansvarar för läkemedelsprövningen, leder rekrytering av patienter, informerar och inhämtar informerat samtycke
Investigator Meeting /Prövarmöte: Ett möte som hålls där alla som deltar i studien gemensamt gå igenom studiens protokoll, design, hur prover tas, hur AE ( Adverese Events; biverkningar) registreras etc
IP, Investigational Product: Det läkemedel eller den produkt, som studeras.
IRB, Institutional Review Board: Etikprövningsnämnd.
IT, Intention to Treat: Den grupp av patienter som påbörjat studien med avsikt att följa protokollet, även inkluderande som avbrutit studien och ex inte fullföljt all planerad behandling
LV (Läkemedelsverket): En statlig myndighet som ansvarar för godkännanden och kontroll av läkemedel, mediciner, naturläkemedel, kosmetika och medicintekniska produkter.
MMTT ( Meaxed Meal Tolerance Test): Standardiserat måltidstest, då kvarvarande förmåga att bilda C-peptid och insulin mäts i venprov taget före resp var 30:e minut efter en chokladliknande dryck, vanligen i 2, ibland i 4 timmar.
Monitor: Den inom CRO ( se ovan) som genomför monitorering, dvs kontrollerar att studien genomförs korrekt enligt protokollet, informerat samtycker är inhämtat, att prover tas vid rätt tidpunkt, att prover tas korrekt etc
PP, Per Protocol: Den grupp av patienter som genomfört studien i enlighet med protokollet.
PI, Principal Investigator/Huvudprövare: Den investigator/prövare på en klinik/site som är ansvarig för studien. Måste vara en legitimerad läkare med GCP-utbildning.
PIP (Paediatric Investigation Plan): En pediatrisk prövningsplan som bifogas till Läkemedelsverket vid ansökan om kliniska studier.
SAE ( Serious Adverse Event): Allvarlig biverkan/negativ reaktion eller händelse som en patient råkar ut för sedan den gått in i studien ( se ovan vad AE är). Ofta definieras inläggning på sjukhus som SAE.
Site/Prövarställe: Den klinik ( eller vårdcentral) som deltar i en klinisk läkemedelsprövning
Site visit: Besök på den site/klinik där studien genomförs. Ofta en monitor som gör besöket för att kontrollera att allt görs korrekt, registreras korrekt etc
SmPC (Summary of Product Characteristics): Produktresumén för ett läkemedel skrivs av tillverkaren och sammanfattar produktens egenskaper och doseringsanvisningar.
Sponsor: Den som ansvarar för studien ekonomiskt och organisatoriskt, och ofta har stort inflytande på studien design.
SUSAR ( Sudden Unexpected Sereious Adverse Reaction): Allvarlig oväntad SAE
ZnT8A: Autoantikropp mot Zinktransport-antigen, en del av mekanismen för insulinfrisättning. Förekomst vid autoimmun reaktion och predicerar Typ 1 diabetes.
ADA:American Diabetes Association. Ofta används kriterier för vad som är diabetes enligt ex ADAs kriterier/klassifikation ( eller enligt WHOs klassifikation)
AE ( Adverse Event): Biverkan/negativ reaktion som drabbar en patient sedan den ingått i en klinisk läkemedelsprövning. Även om det inte alls förefaller ha med studien att göra ex en cykelolycka, så registeras detta som en AE
AUC: Area Under the Curve; den area under kurvan när man ex mäter C-peptid vid MMTT ( se dessa!)
Audit: Inspektion där en utomstående expert noggrant kontrollerar atty studien har genomförts påett korrekt sätt, att allt är korrekt registerat etc
Betacell: Den celltyp i de Langerhanska öarna som bildar proinsulin, som klipps itu och frisätts som en del C-peptid och en del insulin ( plus att vid stressd betacell så frisätts också en del proinsulin). Betacellen bilda också flera andra peptider ex IAPP, GAD mm
Confidentiality Agreement: Överenskommelse om konfidentialitet som en sponsor/ett läkemedelsföretag ofta kräver, och som ska signeras, innan en prövare får ta del av protokollet.
Coordinating Investigator/Koordinerande prövare: Den huvudprövare ( legitimerad läkare med GCP-utbildning och forskare inom området, som leder studien, ofta har varit ledande i att designa studien, skapa studieprotokollet etc
C-peptid: Betyder connecting peptide dvs den peptid som sammanbinder insulinets två kedjor till proinsulin. C-peptid klipps av vid frisättningen från betacellen vilket innebär att en molekyl av C-peptid motsvaras av en frisatt molekyl av insulin. Används för att mäta egen produktion av insulin, dvs betacellernas funktion
CRF (Case Record Form): Fallrapporteringsformulär som samlar all data för en studiedeltagare som efterfrågas i studieprotokollet.
CRO( Contract Research Organization): Organisation/företag som handhar monitorering av en klinisk läkemedelsprövning
DSMB ( Data Safety Monitoring Board): En grupp/kommittée, utsedd av sponsor, av utomstående experter, som har att följa studien, bedöma säkerhet och ha rätten att avbryta studien om ex den skulle verka göra mer skada än nytta, om produkten ger allvarliga SUSAR, SAE el dy
eCRF: Elektroniskt CRF ( se ovan vad CRF är), där alla uppgifter registeras vid varje besök som patienten gör.
Endpoint: Det mål som ska uppnås i en studie. Primary Endpoint är det primära målet, som måste uppnås för att studien ska ha givit ett lyckat resultat. Secondary Endpoints kan vara värdefulla komplement, men det räcker inte med att sekundära endpoints uppnås för att det ska anses att en studie har lyckats ex att man har visat att ett läkemedel har önskad effekt.
Exklusionskriterier: De kriterier som gör att en patient inte kan få delta i en studie. Kan som exempel vara förekomst av annan sjukdom, tidigare allergiska reaktioner, graviditet el dy.
EudraCT Number: Kliniska studier i Europa måste ha ett registreringsnummer som man ansöker om.
Fas 1-studie: Fas I, första gången läkemedlet testas i människa. Detta görs vanligen på en liten grupp friska (5-9 personer), normalviktiga frivilliga som oftast är män. Detta eftersom kvinnors reproduktionsförmåga är känsligare om det skulle visa sig att substansen är giftig. I Fas I-studien undersöks läkemedlets säkerhet, hur läkemedlet bryts ner i kroppen samt dess effekter.
Fas II-studie: Fas II, utförs på en större grupp patienter som lider av en sjukdom (20-3000) för att studera hur effektivt läkemedlet är för att behandla sjukdomen. Under fas II brukar man vanligtvis också bedriva dosstudier som avser komma fram till vilken dos det framtida läkemedlet ska ges till patienter. Denna dos används senare i fas III-studierna.
Fas III-studie: Fas III, utförs på en mycket stor patientgrupp (300-30000) för att slutgiltigt definiera hur användbart läkemedlet är för att behandla sjukdomen i fråga. Denna patientgrupp skall så långt som möjligt efterlikna den population som det färdiga läkemedlet skall användas på som vikt, ålder, kön etc. Man jämför med den nuvarande standardbehandlingen eller med placebo (sockerpiller) om det inte finns någon standardbehandling för sjukdomen ifråga. Fas III kan även delas in i två undergrupper Fas IIIa och Fas IIIb. I Fas IIIa har läkemedlet inte kommit ut på den öppna marknaden ännu och under Fas IIIb finns läkemedlet på marknaden men man provar nya användningsområden för det.
Fas IV-studie: Fas IV, Efter att läkemedlet har börjat att säljas på marknaden kommer nya ovanliga biverkningar att upptäckas. Fas IV kan ses som en övervakning av vad som händer
GABA: Gamma Amino Butyric Acid ( GammaAmino Smörsyra), är en viktig signalsubstands i centrala nervsystemet ( avslappnande), men produceras också i Langerhanska öarna i pankreas.
GAD: Glutamic Acid Decarboxylase, ett enzym som tramsformera glutamat till GABA. Finns framförallt i centrala nervsystemet, men också i Langerhanska öarna
GADA: Autoantikropp mot GAD. Förekomst av GADA talar för autoimmun process, och predicerar kommande Typ 1 diabetes
GCP (Good Clinical Practice): Good Clinical Practice, eller god klinisk sed på svenska, är riktlinjer för hur kliniska studier ska genomföras för att säkerställa att data och resultat är korrekta samt att studiedeltagarnas rättigheter, integritet och konfident skyddas. Alla som utför kliniska studier ska vara utbildade i GCP.
GMP (Good Manufacturing Practice): Good Manufacturing Practice, eller god tillverkningssed på svenska, är ett regelverk som styr tillverkning och packning, av läkemedel, livsmedel och hälsokost. I GMP ingår även regler kring ansvarsområden och utbildning hos tillverkarens personal
IAA: Autoantikropp mot insulin. Ofta den autoantikropp som bildas först vid autoimmun process mot betacellerna. Predicerar Typ 1 diabetes.
IA-2A: Autoantikropp mot tyrosinfosfatas. En autoantikropp som ofta kommer ganska sent i den autoimmuna process som föregår manifest Typ 1 diabetes.
IB (Investigators Brochure): En prövarhandbok som sammanfattar alla relevanta egenskaper (farmakologiska, farmaceutiska, toxikologiska, farmakokinetiska och klinisk data) om ett studieläkemedel i prövningsfas.
Informerat Samtycke/Informed Consent: Inför en studie måste patient, och vårdnadshavare för barn, få muntlig och skriftlig information, som godkänts av Etikprövningsnämnd, och Samtycke måste vara signerat och daterat innan patienten kan inkluderas i studien
Inklusionskriterier: De kriterier som patienten ska uppfylla för att få delta i studien ex viss ålder, viss diagnos, viss vikt etc
Investigator/Prövare: Den läkare ( måste alltid vara legitimerad läkare med GCP-utbildning) som på en klinik ansvarar för läkemedelsprövningen, leder rekrytering av patienter, informerar och inhämtar informerat samtycke
Investigator Meeting /Prövarmöte: Ett möte som hålls där alla som deltar i studien gemensamt gå igenom studiens protokoll, design, hur prover tas, hur AE ( Adverese Events; biverkningar) registreras etc
IP, Investigational Product: Det läkemedel eller den produkt, som studeras.
IRB, Institutional Review Board: Etikprövningsnämnd.
IT, Intention to Treat: Den grupp av patienter som påbörjat studien med avsikt att följa protokollet, även inkluderande som avbrutit studien och ex inte fullföljt all planerad behandling
LV (Läkemedelsverket): En statlig myndighet som ansvarar för godkännanden och kontroll av läkemedel, mediciner, naturläkemedel, kosmetika och medicintekniska produkter.
MMTT ( Meaxed Meal Tolerance Test): Standardiserat måltidstest, då kvarvarande förmåga att bilda C-peptid och insulin mäts i venprov taget före resp var 30:e minut efter en chokladliknande dryck, vanligen i 2, ibland i 4 timmar.
Monitor: Den inom CRO ( se ovan) som genomför monitorering, dvs kontrollerar att studien genomförs korrekt enligt protokollet, informerat samtycker är inhämtat, att prover tas vid rätt tidpunkt, att prover tas korrekt etc
PP, Per Protocol: Den grupp av patienter som genomfört studien i enlighet med protokollet.
PI, Principal Investigator/Huvudprövare: Den investigator/prövare på en klinik/site som är ansvarig för studien. Måste vara en legitimerad läkare med GCP-utbildning.
PIP (Paediatric Investigation Plan): En pediatrisk prövningsplan som bifogas till Läkemedelsverket vid ansökan om kliniska studier.
SAE ( Serious Adverse Event): Allvarlig biverkan/negativ reaktion eller händelse som en patient råkar ut för sedan den gått in i studien ( se ovan vad AE är). Ofta definieras inläggning på sjukhus som SAE.
Site/Prövarställe: Den klinik ( eller vårdcentral) som deltar i en klinisk läkemedelsprövning
Site visit: Besök på den site/klinik där studien genomförs. Ofta en monitor som gör besöket för att kontrollera att allt görs korrekt, registreras korrekt etc
SmPC (Summary of Product Characteristics): Produktresumén för ett läkemedel skrivs av tillverkaren och sammanfattar produktens egenskaper och doseringsanvisningar.
Sponsor: Den som ansvarar för studien ekonomiskt och organisatoriskt, och ofta har stort inflytande på studien design.
SUSAR ( Sudden Unexpected Sereious Adverse Reaction): Allvarlig oväntad SAE
ZnT8A: Autoantikropp mot Zinktransport-antigen, en del av mekanismen för insulinfrisättning. Förekomst vid autoimmun reaktion och predicerar Typ 1 diabetes.
